cómo funciona la terapia génica

¿Cómo funciona la terapia génica?

Normalmente al escuchar la palabra “gen” lo que viene a nuestra mente es herencia de carácter, características físicas y hasta de enfermedades. Sin embargo, hoy en día significan mucho más que eso. Es este artículo vamos explicar cómo funciona la terapia génica.

La terapia génica o genética

El cuerpo humano está compuesto por billones de células las cuales a su vez están internamente colmadas de miles de genes. A saber los genes son los encargados de proporcionar la información requerida para producir las enzimas y proteínas. Estas asisten en todas las funciones del cuerpo entre ellas el crecimiento, la digestión, circulación, etc.

Por cientos de años los científicos han buscado la forma tanto de modificar los genes como de suplantar genes dañados por genes sanos. Esto, con el objetivo de prevenir, curar o tratar ciertas enfermedades. Finalmente estos estudios han producido sus frutos. A partir de agosto del 2017 la FDA “Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos” autorizó los tres primeros productos de terapia génica.

¿Cómo funciona la terapia génica?

Es importante saber que es tipo de terapia se puede realizar no solo dentro del cuerpo sino también por fuera. En actualidad no se emplea para atacar patologías hereditarias genéticas sino para cualquier tipo de enfermedad. Por medio de la terapia génica se pueden llevar a cabo varias soluciones según el problema o trastorno. Se puede usar para cambiar o completar un gen defectuoso causante del problema por una copia sana del mismo.

Otra forma, atacando al gen que colabora con el desarrollo de una enfermedad desactivándolo. Por último, también se puede agregar genes capaces de desarrollar proteínas que ayuden al cuerpo tratar o a combatir la enfermedad.

El medio usado por los científicos para introducir nuevos genes en las células se llama “vector” el cual fue diseñado para tal fin. Incluso, los virus son usados como vectores, ya que son capaces de proveer de genes a las células. Esta es básicamente la forma cómo funciona la terapia génica.

Estrategias usadas para aplicar la terapia génica

cómo funciona la terapia génica genes defectuosos

Existen tres técnicas para aplicar la terapia génica. Una de ellas es la “Ex vivo” que se basa en sacar al paciente las células defectuosas, corregirlas e introducirlas de nuevo al paciente.  La segunda técnica es la “In situ” mediante la cual se inyecta el gen reparador dentro del propio órgano dañado. Por último, está la “In vivo” que es colocar de manera directa el gen reparador al paciente para que se encargue de corregir la afección.

Antes de desarrollar una terapia génica es necesario conocer cuál es el tejido (tejido diana) al que se le va a aplicar la misma. Estudiar la posibilidad de tratar con técnica “In situ”. Determinar qué tipo de vector es el ideal para introducir el gen dentro del tejido en cuestión. Incluso es importante saber que tan eficiente es el gen nuevo y cuál va a ser la respuesta del “hospedador” (gen o tejido) al recibir la modificación del gen.

En cuanto a los vectores existen dos tipos. Los virales que abarcan 4 grupos que son el herpesvirus, el virus adenoasociado, adenovirus y el retrovirus. Y los no virales, como el ADN inyectado directamente, el uso de receptores para transferir genes, bombardear con partículas y los liposomas catiónicos.

Es de suma importancia para la cura de enfermedades los estudios científicos orientados a conocer mejor cómo funciona la terapia génica. El progreso de ella se orienta hacia la eliminación de diversas patologías.

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